Mot d’origine grecque : leukos (blanc), dys- (trouble), trophê (nourriture).

Ce nom complexe désigne un groupe de maladies génétiques orphelines. Les leucodystrophies détruisent le système nerveux central (cerveau et moelle épinière) d’enfants et d’adultes. Elles affectent la myéline, substance blanche qui enveloppe les nerfs à la manière d’une gaine électrique.

Dans les leucodystrophies, la myéline n’assure plus la bonne conduction des messages nerveux. Elle ne se forme pas ou se détériore. Chaque cas est singulier mais les conséquences sont toujours particulièrement graves.

En Europe, les leucodystrophies concernent 1560 naissances par an, soit 20 à 40 par semaine. A ce jour, plus de 35 maladies ont été identifiées comme des leucodystrophies.